В трансплантатите на стволови клетки от майчинството могат да се заменят рисковите детските трансплантации при множество състояния

В трансплантатите на стволови клетки от майчинството могат да се заменят рисковите детските трансплантации при множество състояния

Kevin Stone: The bio-future of joint replacement (Февруари 2019).

Anonim

Детските болници на Беняф в Обединена демократична република Македония в Сан Франциско и Оукланд ще пионерат трансплантации на стволови клетки за уникално предизвикателна популация на пациентите: фетуси от второ тримесечие, засегнати от потенциално фатално заболяване.

Двете болници записват 10 бременни жени в първата фаза на клинично изпитване за лечение на зародиши с наследствено нарушение, което ограничава способността на кръвта да пренася кислород в жизненоважни органи. Проучването, първото по рода си в света, се финансира от субсидия от Калифорнийския институт за регенеративна медицина в размер на 12, 1 милиона долара.

Алфа таласемия (АТМ) засяга 5% от населението на света, но е значително по-разпространена в Китай, Югоизточна Азия, Индия и Близкия изток - части от земното кълбо, където много от жителите на района на залива Сан Франциско твърдят своя произход. В най-крайната си форма, алфа таласемия майор (АТМ), състоянието води до прогресивна анемия и сърдечна недостатъчност преди раждането. Стандартното лечение в САЩ включва кръвопреливания през целия живот.

Трансплантациите на стволови клетки от съответстващ донор в детска възраст се оказаха лечебни в някои случаи, но пациентите са изправени пред рискове, включително болест на присадката срещу гостоприемник и сериозните странични ефекти от лекарствата срещу потискане на имунната система.

Проучването се основава на предпоставката, че рисковете могат да бъдат сведени до минимум, като се използва "толерантността" между бременната жена и плода преди раждането, каза главният изследовател Tippi MacKenzie, MD, детска и фетална хирург в Детската болница в Бениоф, Сан Франциско.

Надеждата, че тази процедура може да бъде приета по целия свят

"При извършването на процедурата в утробата, когато имунната система на плода е недоразвита, можем да избегнем агресивното лечение, необходимо за постнаталните трансплантации за деца с алфа таласемия", каза Маккензи. "В крайна сметка процедурата може да се превърне в опция за лечение в някои части на света, където банкомат е най-често срещана. Поради липсата на възможности за лечение в много страни повечето бременности се прекратяват при диагностициране или водят до смърт на плода", каза тя.

Проучването следва одисея, дълги десетилетия, отбелязана от триумфи и изпитания за изследователи в тази област. Трансплантациите на плода, използващи стволови клетки от други фетуси за лечение на нарушения на кръвта, са извършени през 80-те години на миналия век, но са били само слабо успешни поради неуспеха на присаждането. Изследователи от цял ​​свят търсят отговори, като се обръщат към проучвания върху животни.

"Моментът на Еврика" предизвика размисъла на морето

"Плодът, за разлика от напълно развития човек, може да приеме чужди клетки, защото имунната му система все още не е подготвена за борба с бактерии и вируси", каза Маккензи. "Тази неразвита имунна система е от полза за плода по време на бременността, тъй като тя предотвратява отправянето на имунна реакция към клетките на майка й, които естествено циркулират в кръвта й."

По-нататъшни изследвания доведоха до "моментът на еврорека" на Макензи, когато бе установено, че имунната система на майката всъщност отговаря за отхвърлянето на други клетки, които се трансплантират в плода. Ако клетките на майката са трансплантирани, те могат да присаждат, без да бъдат отхвърлени. "Това доведе до морска промяна в стратегията ни да използваме майчините клетки за трансплантациите", каза тя.

В проучването костен мозък ще бъде събран от жени, които са на възраст между 18 и 25 седмици, с диагноза плод на АТМ. Клетките на костния мозък ще бъдат обработени, а хематопоетичните клетки - незрелите стволови клетки, които могат да се развият във всички видове кръвни клетки - ще бъдат отделени от сместа. След това те ще бъдат инжектирани през корема на жената, в пъпната вена на плода, където те могат да циркулират през кръвта, като се развиват в здрави зрели кръвни клетки.

Процедурата не е без рискове за плода и бременната жена. За да се сведат до минимум рисковете, изследователите ограничиха изследването до АТМ, тъй като плодът вече е подложен на кръвопреливания. "Допълнителна процедура за трансплантация не е необходима, тъй като майчините стволови клетки се вливат едновременно с кръвопреливане в утробата", каза Елиът Вичински, MD, директор по хематологията / онкологията в университетската болница "Бениоф" в Oakfield. ръководи хематологичното управление на плода и новороденото. "Това трябва да намали допълнителните рискове за плода." Тъй като основното заболяване причинява усложнения, жената ще бъде наблюдавана през цялата бременност, а плодът ще продължи да получава кръвопреливания до раждането.

UCSF е пионер в изследванията на таласемия и родното място на феталната хирургия. Детската болница в Беняф UCSF в Оукланд е дом на Центъра за цялостни таласемични изследвания в Северна Калифорния, създаден през 1991 г. и сега е най-голямата такава програма в цялата страна, с акцент върху грижата за пациентите и водещите изследвания в нови лечения.

"Ние сме развълнувани да стартираме това проучване, което съчетава експертните познания на детските болници в Сан Франциско и Оукланд." Това проучване предлага на семействата с обикновено фатална бременност по време на банкомат възможността да оцелеят и лекуват ", каза Вишински, основател на Северна Калифорния Цялостен център за таласемия.

Лечението може да бъде тествано за сърповидноклетъчна анемия

Набирането на пациенти ще продължи пет години, през които бременните жени и техните бебета ще бъдат следвани след раждането за 30 дни и една година съответно. Ако успее, процедурата ще бъде извършена за фетуси с бета таласемия, по-често срещан и по-малко сериозен вариант на нарушението, както и сърповидно-клетъчна анемия, в сътрудничество с Детската болница във Филаделфия. Други състояния, изискващи трансплантации на стволови клетки след раждането, могат да бъдат разгледани, каза Маккензи.

Честотата на АТМ не е известна, защото повечето фетуси с нарушението умират преди раждането. Условието възниква, когато и двамата родители са носители на таласемия. На места, където жените имат достъп до пренатални грижи, АТМ обикновено се подозира по ултразвук и се потвърждава от ДНК анализ през второто тримесечие.

Популярни Публикации

Препоръчано