Комбинирането на наркотици забавя сърдечния спад в мускулната дистрофия

My Friend Irma: Trip to Coney Island / Rhinelander Charity Ball / Thanksgiving Dinner (Юни 2019).

Anonim

Ранното използване на наличните медикаменти за сърдечна недостатъчност забавя прогресивния спад на сърдечната функция, преди симптомите да са очевидни при момчета и млади мъже с мускулна дистрофия на Дюшен (DMD), според ново проучване, публикувано онлайн в The Lancet Neurology .

Д-р Суха Раман, кардиолог и професор в Медицински център "Уекснер" в Държавния университет в Охайо, ръководи екип от специалисти по ДМД на множество места в клинично изпитване, при което се изследва комбинацията от еплеренон и АСЕ инхибитор или ангиотензин рецепторен блокер (ARB) да намали прогресията на сърдечните мускулни заболявания, водеща причина за смърт при момчета и млади мъже с ДМД.

"Вярваме, че това проучване предлага доказателства, които подкрепят ранното използване на тези лесно достъпни лекарства", заяви Раман, който е и водещ автор на изследването.

Д-р Линда Крийп, детска кардиолог и съвместно изследовател в Детската болница в Колумб, добави: "Това може бързо да стане стандарт за грижа за пациентите с ДМД".

Раман и нейният екип основават това проучване на предишните си лабораторни открития, които показват, че тази комбинация от лекарства намалява мускулните увреждания и запазва функцията при животински модел на ДМД. В това проучване изследователите са включили 42 момчета с ДМД, които също са показали доказателства за ранно увреждане на сърдечния мускул чрез кардио магнитен резонанс. В двойно-сляпо проучване момчетата са рандомизирани да получават едно хапче от 25 милиграма еплеренон или плацебо дневно в продължение на една година. Всички пациенти са получили фонова терапия с АСЕ-инхибитор или ARB, както е предписано от техния лекар. Провеждането на посещения и последващите посещения бяха завършени между март 2012 г. и юли 2014 г.

Пациентите са имали сърдечни MRI преди и отново на 6 и 12 месеца след започване на изпитваното лекарство. След 12 месеца екипът съобщи, че по-нататъшното намаляване на левокамерната функция е значително по-малко в групата на лечението с еплеренон, отколкото при плацебо. Раман отбеляза, че резултатите са показали поне шест месеца терапия, за да се постигне полза.

"Ние знаем, че чувствителното измерване на сърдечната функция, известно като щам, е необичайно добре преди усложнения като конгестивна сърдечна недостатъчност и фатални аритмии да настъпят при ДМД. Чрез въздействието на тази най-ранна видима промяна в сърдечната функция очакваме и се надяваме да видим още по- По-късно прогресията на сърдечните заболявания трябва да се превърне в подобрено качество на живот за засегнатите индивиди и техните семейства ", каза Раман.

ДМД е генетично заболяване, при което тялото няма дистрофин - протеин, който помага да се запазят непокътнати мускулните клетки. То причинява бързо израждане и отслабване на мускулите. ДМД засяга предимно мъжете. По-голямата част от пациентите развиват сърдечна или респираторна недостатъчност, преживяват през 20-те или началото на 30-те години.

Това изследване е вдъхновено от 26-годишния Райън Блъу от Питсбърг, млад мъж с ДМД, който заедно с баща си започва балоукийките да повиши осведомеността и финансирането на изследванията на Раман за сърдечни заболявания при пациенти с мускулна дистрофия. BallouSkies беше основният финансов поддръжник на това клинично проучване.

"Това изследване се развива много по-бързо благодарение на тяхната подкрепа. Работата, която постигнахме само за няколко години, щеше да отнеме десетилетие или повече, ако трябваше да търсим финансиране само от традиционните механизми за безвъзмездна помощ", каза Раман.

Д-р Джон Кисел, невролог в Медицински център "Уекснер" в Охайо, добави: "BallouSkies е чудесен пример за начина, по който посветените хора, които работят заедно, могат да направят огромна разлика в борбата дори и на най-тежките условия".

Популярни Публикации

Препоръчано